Генна терапія
Генна терапія - це лікування спадкових, неспадкових, мультифакторіальних захворювань, яке здійснюється шляхом введення в клітини пацієнта інших генів. Метою терапії є усунення генних дефектів або надання клітинам нових функцій. Набагато простіше ввести в клітину здоровий, повноцінно працює ген, ніж виправляти дефекти в майбутньому.
Генна терапія обмежується дослідженнями в соматичних тканинах. Це пов`язано з тим, що будь-яке втручання в статеві і зародкові клітини може дати абсолютно непередбачуваний результат.
Застосовувана в даний час методика ефективна при лікуванні як моногенних, так і мультифакторіальних захворювань (злоякісні пухлини, деякі види важких серцево-судинних, вірусних захворювань).
Близько 80% всіх проектів генної терапії стосуються ВІЛ-інфекції та онкологічних захворювань. В даний час ведуться дослідження таких спадкових хвороб, як гемофілія В, хвороба Гоше, муковісцидоз, гіперхолестеринемія.
лікування генетичних захворювань має на увазі:
·- виділення і розмноження окремих типів клітин пацієнта;
·- введення чужорідних генів;
·- відбір клітин, в яких «прижився» чужорідний ген;
·- вживлення їх хворому (наприклад, за допомогою переливання крові).
Генна терапія грунтується на введенні клонованих ДНК в тканини хворого. Найефективнішими методами при цьому вважаються ін`єкційні і аерозольні вакцини.
Генна терапія працює в двох напрямках:
1. Лікування моногенних захворювань. До них відносяться порушення в роботі головного мозку, які пов`язані з будь-якими пошкодженнями клітин, які виробляють нейромедіатори.
2. Лікування спадкових захворювань. Основні підходи, які використовуються в цій галузі:
·- генетичне удосконалення імунних клітин;
·- підвищення імунореактивності пухлини;
·- блок експресії онкогенів;
·- захист здорових клітин від хіміотерапії;
·- введення генів-супресорів пухлини;
·- виробництво протипухлинних речовин здоровими клітинами;
·- продукція протипухлинних вакцин;
·- локальне відтворення нормальних тканин за допомогою антиоксидантів.
Використання генної терапії має багато плюсів і в деяких випадках є єдиним шансом на нормальне життя для хворих людей. Проте, ця область науки до кінця не вивчена. Існує міжнародна заборона на випробування на статевих і доімплантаційних зародкових клітинах. Це зроблено з метою запобігання небажаних генних конструкцій і мутацій.
Розроблено і загальновизнана деякі умови, при яких допускаються клінічні випробування:
Ген, перенесений в клітини-мішені, має бути активний тривалий час.
У чужорідної середовищі ген повинен зберігати свою ефективність.
Перенесення гена не повинен викликати негативних реакцій в організмі.
Існує ряд питань, які і сьогодні залишаються актуальними для багатьох вчених по всьому світу:
Чи зможуть вчені, що працюють в області генної терапії, розробити повну генокоррекціі, яка не становитиме загрози потомству?
Чи буде необхідність і корисність генотерапевтіческой процедури для окремої подружньої пари перевершувати ризик цього втручання для майбутнього людства?
Чи виправдані подібні процедури, враховуючи перенаселення планети в майбутньому?
Яким чином будуть співвідноситися подібні процедури на людину з питаннями гомеостазу біосфери і суспільства?
У висновку можна відзначити, що генетична терапія на сучасному етапі пропонує людству шляхи лікування найважчих захворювань, які зовсім недавно вважалися невиліковними і смертельними. Однак, в той же час, розвиток цієї науки ставить перед вченими нові проблеми, які необхідно вирішувати вже сьогодні.
